將外源正常基因?qū)氲桨屑?xì)胞內(nèi)，校正或置換致病基因的一種療法。通過這種療法，目的基因或與宿主細(xì)胞染色體整合，或不整合位于染色體外，但能在細(xì)胞中得到表達(dá)，起到治療疾病的目的。
根據(jù)治療途徑，基因治療可分為體內(nèi)基因治療和體外基因治療。其中體內(nèi)基因治療是指將攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體直接遞送到患者體內(nèi)；體外基因治療則指將患者的細(xì)胞在體外進(jìn)行遺傳修飾后回輸。

CGT發(fā)展歷程與趨勢(shì)

我國(guó)細(xì)胞與基因治療在20世紀(jì)90年代已有臨床研究，至2005年有兩款針對(duì)實(shí)體瘤的CGT產(chǎn)品，但是之后幾年熱度消散，直到2010年后細(xì)胞治療開始受到各大藥企及研發(fā)機(jī)構(gòu)的青睞。2016年，魏則西事件一度導(dǎo)致一些細(xì)胞免疫管線研發(fā)進(jìn)展滯后，然而隨著相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)與監(jiān)管體系的完善，CGT發(fā)展迅速，大量CGT產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)，生物技術(shù)公司爭(zhēng)相布局CGT產(chǎn)業(yè)，復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液于2021年6月獲得NMPA批準(zhǔn)，成為中國(guó)首款上市的CAR-T產(chǎn)品。2022年傳奇生物的CAR-T產(chǎn)品西達(dá)基奧侖賽獲FDA批準(zhǔn)上市。

據(jù)艾昆緯結(jié)合近年來基因和細(xì)胞療法發(fā)展現(xiàn)狀和趨勢(shì)做的總結(jié)報(bào)告中指出，截至2023年底，全球共獲批上市76款基因和細(xì)胞療法的藥物。在過去3年中，有20款療法獲批上市，其中，CAR-T療法和其它基于細(xì)胞的癌癥免疫療法在過去10年中進(jìn)展迅速，截至2023年底全球已有12款療法獲批；另外還有19款基因療法在全球范圍內(nèi)獲批，主要用于遺傳病的治療。

下圖主要統(tǒng)計(jì)了在美國(guó)、日本、歐盟和中國(guó)獲批上市的41款CGT產(chǎn)品，其中有24款屬于細(xì)胞療法，17款為基因療法。

目前，全球已有900多家公司專注于CGT療法的研究，同時(shí)有1000多項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。預(yù)計(jì)從2025年開始，每年可能有多達(dá)10到20種新的先進(jìn)療法獲得批準(zhǔn)。此外，歐洲在CGT領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)中占據(jù)了重要位置，占比達(dá)到33%。全球生物制藥公司以及眾多風(fēng)險(xiǎn)投資初創(chuàng)公司正迅速投資這一充滿潛力的領(lǐng)域。

自2018年以來，全球在細(xì)胞、基因和基因修飾療法等先進(jìn)療法上的投資已達(dá)到約130億美元。而在2019年，與CGT相關(guān)的并購交易總額更是超過了1560億美元。

然而，與任何創(chuàng)新和顛覆性技術(shù)一樣，CGT開發(fā)人員也面臨著諸多挑戰(zhàn)。在產(chǎn)品生命周期的關(guān)鍵階段，如患者可及性、供應(yīng)鏈管理、產(chǎn)品制造、滿足日益復(fù)雜的監(jiān)管要求以及探索新的商業(yè)模式等方面，都需要克服重重困難。盡管如此，隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步和市場(chǎng)的持續(xù)擴(kuò)大，我們有理由相信，細(xì)胞和基因治療將在未來為更多患者帶來福音。
 

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